今年，真实世界研究领域又诞生两份重要指南。4月，CDE发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》，在为我国真实世界研究打牢“数据”基石的同时，吸引了全球的目光。9月底，一份发布自美国FDA的指南——《真实世界数据：评估电子健康记录和医疗索赔数据，以支持药品和生物制品的监管决策》再次引发人们对真实世界数据的关注。

10月15日，在中国生物制品年会(CBioPC2021)生物制品大数据与人工智能论坛上，专家们围绕智能生物制药、数字化技术赋能生物制药、疫苗临床试验数字化等主题展开讨论，其中，零氪科技首席数据科学家冯胜博士发表了题为《新冠药物和疫苗研发过程中的真实世界数据》的演讲，就真实世界数据在新冠疫情中的应用进行了分享。

论坛由大会分会场主席、零氪科技执行副总裁郭彤博士主持。

中国分享疫情数据，助推全球合作抗疫

疫情初期，“当各国身处数据沙漠时，关于新冠疫情的真实世界数据最重要的来源是中国。在新冠疫情的防治上，得益于中国多年来的医疗大数据、信息高速公路、人工智能等新基础设施上的建设，中国对真实世界数据的实时跟踪可能是全世界最好的。”

除了药品、防疫物资、专家支援等常规手段，实际上，中国也是最早向全球提供病毒基因序列数据和COVID 病程参数的国家，还包括向全球公布了包括瑞德西韦、氯喹、羟氯喹在内的部分药物的有效性、安全性数据，为后来抗体和疫苗的研发奠定了基础。

而随着疫情的发展，除中国外，美国霍普金斯大学的疫情数据等民间数据库、欧盟统一标准的数据库以及来自以色列、英国、瑞典、智利等国的真实世界数据也开始大放异彩，丰富了疫情中的真实世界数据来源。

告别混乱的早期阶段后，对于许多仍处在迷茫期的国家，真实世界数据也为其后期抗疫政策的制定提供宝贵经验。例如，2020年5月，由世界卫生组织的科学家在《科学》杂志上发文介绍的中国的隔离政策以及显著效果，就成了许多国家制定防疫政策时参考的重要来源。

在药物研发上，真实世界数据同样发挥了 巨大作用。在技术上，病毒RNA序列、病程参数等真实世界数据不仅能够引导和支持新药和疫苗研发，还能促使老药新用，以及促进在研药物适应性的拓展研究。而在临床运营上，所谓的医院“崩溃指数”、ECMO、eConsent，ePRO，以及有关疾病检测、确诊以及药品使用的真实世界数据，及线上、远程临床研究的开展，都成为以RCT为代表的传统临床研究模式之外，基于真实世界研究的新的尝试和探索。

此外，对于已经成功研发且在临床试验中表现优异的新冠疫苗，真实世界数据同样不乏用武之地。

以色列的例子极具说服力。今年2月，以色列首次惊艳全球，成了真实世界数据的一个“风向标”。对近120万以色列人进行的分析显示，辉瑞/BioNTech的mRNA新冠疫苗BNT162b2接种两针后，对保护有症状感染的有效性达到94%。这次120万以色列人的数据收集于去年12月20日-今年2月1日间，按照1：1的比例匹配，每一名接种疫苗的人，对应一个未接种疫苗的对照者，将不同年龄、基础疾病和无症状情况都纳入考量，分析BNT162b2疫苗接种的有效性。

这是新冠疫苗截至目前规模最大的“真实世界研究”之一，结果证实辉瑞/BioNTech的新冠疫苗在 “实战” 中确实发挥出了在临床试验里展示的水平，甚至对于临床试验未曾专门检验过的问题，如防护重症、阻止无症状感染等，也显示了稳定的实力，为mRNA新冠疫苗进一步大规模推广提供了重要证据。

疫情催生数字化革新，真实世界数据迎机遇

某种程度而言，新冠疫情对真实世界数据/研究的推动，就如同长期的“社交隔阂”正在“强迫”全社会立即启动数字化革新一样。放到医药行业来看，保守的行业正开始发生转变，原本只做裁判员的监管机构，开始出钱、出思路和点子，鼓励药厂和互联网医疗公司这些运动员去创新，去做真实世界研究和发展数字医疗。

近年来，零氪持续以数字化创新推动单病种数据队列研究。2019年，由院士牵头，零氪联合国内多家TOP妇科肿瘤医院的国家妇科肿瘤数据平台“女娲”，以单病种数据队列(COE)串联资源、系统与服务，依托零氪数据结构化、专业随访、患者管理和临床研究等为项目提供支持。目前妇科肿瘤云平台已积累超过10000名患者多组学数据，极大地助力了研究课题延展，并指导临床实践，惠及患者。

此外，在基因大数据众筹项目上，基于安全合规的前提，由专家牵头搭建多中心平台数据库，零氪根据需求提供数据结构化、专业随访等服务，同时收集NGS+完整病历数据，为青年医生申请课题、撰写论文等提供支持，为药品研发产出相应的真实世界证据，并在精准医学研究、大数据平台介绍、罕见靶点队列研究、数据库验证、支持药物监管决策等研究方向不断取得突破。

另一方面，零氪也在基于真实世界数据的洞见，探索更加安全可及的数字疗法。数字疗法可以在疾病预防、治疗、院外管理多个场景为患者提供个性化干预方案，提高患者获益。例如，在早期肺癌术后恢复中，患者直接通过手机就可以和医生交流，能够在医生的指导下在家里进行康复运动。

值得一提的是，近期零氪正在积极与上海临床专家合作，进行新冠加强针实用性临床试验，共同探索新冠加强针的安全性和有效性。

人类何时能走出疫情的阴影尚不得而知，不过一个可以确定的事情是，一个涵盖“真实世界数据”和“数字化”两大关键词的医疗世界正在不断进化，通过数据和技术的力量为人们带来更为可及和优质的医疗资源。

冯胜 零氪科技首席数据科学家

本科毕业于中国科技大学分子生物学，后就读美国北卡州立大学，获生物统计和生物信息学博士学位。此后分别在华盛顿大学和杜克大学生物统计系任教，研究方向聚焦真实世界数据和精准医疗。其在杜克大学期间共同领导了著名的“杜克-默多克真实世界精准医疗项目群”。在Biogen生物制药公司，领导了阿尔兹海默症的大型临床真实世界研究。2015年加入AbbVie制药公司，共同领导了多个重大临床项目中真实世界数据和精准医疗方向的研发工作。2018年担任上海绿谷制药研究院副院长。2019年起成为精鼎医药亚太地区真实世界数据顾问、负责人，主管真实世界数据项目和研究。2021年，零氪科技引入冯胜博士担任集团首席数据科学家。

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